基因疗法可能对儿童和青少年免疫罕见疾病Wiskott-Aldrich综合征有益。这种疾病由于WAS基因变异导致，症状表现为血小板计数降低、湿疹和反复感染。患者一般在2、30岁内死亡，造血干细胞移植可以治愈，但是需要一笔很高的费用。
这项研究着眼于一种治疗方法，即通过移除病人自身的血干细胞来校正基因，然后将血液干细胞注射回病人体内。
研究报告显示：基因疗法在7名患有Wiskott-Aldrich综合征的青少年儿童中展开，并且随访了9到42个月。一名病人死于先前存在的传染病。其他存活的6名患者感染情况减少，湿疹情况减轻，免疫系统错误攻击自身细胞的状况减少。治疗后无严重出血事件发生，治疗后2年后大部分患者住院时间从大约25天减少到为零，Marina Cavazzana博士说。
他们的研究发表在4月21日发行的杂志，是由发展基因疗法的法国公司Genethon资助的。
因为这是一个很小的研究，研究人员说他们不能就长期结果和安全性得出结论。他们还需要进行额外的临床试验，并对这些患者和参与者进行进一步随访。
然而，该研究的证据表明，这种基因疗法为严重的Wiskott Aldrich综合征患者带来了希望，杂志上的一篇社论的作者说。
